来源：旅游那点事 发布时间：2024-01-11 14:41

（人民日报健康客户端记者 高瑞瑞）“二氟尼柳自从去年停产之后，到现在我们只能在国外代购，除了费用高之外，最关键的是不能够随时买到，真希望国内能正常购买。”“记得去年年初的时候二氟尼柳就停产，它对于很多经济情况不好的患者是‘救命药’，希望相关部门能够重视，督促企业尽快恢复二氟尼柳正常生产。”……

截至1月5日，人民日报健康客户端投诉留言板收到近百条留言，二氟尼柳停产近一年，多位转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者在2022年底已经买不到药，目前仍然面临着无药可用的困境。

二氟尼柳停产近一年，患者在国外代购药物。受访者供图

二氟尼柳停产近一年，ATTR患者面临用药困境

“我现在还没有完全发病，但是我们家里很多人都因为这种病去世，所以我很害怕。”

来自青岛的胡先生（化名）告诉人民日报健康客户端记者，他是典型家族遗传患者，对于患上这种疾病的无助和绝望深入骨髓，“我的家人基本上都是50左右发病，发病后一般肌肉会迅速萎缩，现在我的父亲和姑姑已经发病去世，叔叔目前坐在轮椅生活，一个人无法自理。”

“遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）是人体TTR基因突变引起的一类遗传性疾病，很多患者都有家族病史。”北京大学第一医院神经内科副主任医师孟令超告诉人民日报健康客户端记者，该病是一种罕见的、进行性加重的疾病，由于认知程度低，临床症状不具有特异性，常与其他疾病混淆，患者往往在确诊前辗转各地，错过最佳治疗时机。目前，我国该病诊断率低，患者确诊后平均存活时间也很短。

患者群里，急需二氟尼柳的患者在国外代购药物。受访者供图

“实际上，急需二氟尼柳的患者大多数家庭都不宽裕，由于患有这种疾病之后会丧失劳动能力，现在用于维持身体稳定的便宜药买不到，对这些患者无疑是雪上加霜。”胡先生向人民日报健康客户端记者算了一笔账，之前我们在国内买二氟尼柳一盒30粒价格在20-30元之间，现在在国外代购一盒100粒1400元，仅今年，我们在国外代购多次，每次近50瓶左右，算上手续费大概6万多元，但是要等很久，无论是价格仍是方便程度都不如国内能直接买到的好。

原料药产品线已拆除，专家呼吁尽快引入国外基因治疗药物

“二氟尼柳原本是用于治疗关节炎，是一种叫非甾体抗炎药。但是后来研究发现对转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者有一定的效果，但是从临床观察来看，患者的效果并不十分理想。”孟令超表示，临床上一般不会首推二氟尼柳，但它对ATTR确实有一定的延缓作用，而且价格便宜，因此仍有相当一部分患者在应用该药。

人民日报健康客户端记者查询国家药品监督管理局官方网站发现，目前二氟尼柳相关的药品批文共有7个，涉及远力健药业、中盛药业、巨化集团、浙江莎普爱思药业、泰丰制药、罗欣药业等6个生产厂家，状态均无异常。随后记者查询京东大药房、天猫大药房等电商购药平台显示，各种规格、各种品牌的二氟尼柳均已断货。

1月5日，浙江莎普爱思药业股份有限公司相关负责人向记者透露，二氟尼柳的停产有多重原因，由于原料药生产导致环境污染，以及二氟尼柳替代药物较多，患者用量少等原因从去年就停产了。“二氟尼柳的原料药是单独供应，现在国内生产企业由于受到原料药供应的影响，所以暂时不能够进行生产，之前我们企业已经与国外进口原料药进行对接，正在尝试生产小样阶段，后续药物能否正常供应需要药监部门审批，以及根据原料药的供应情况而决定。”

随后，记者致电巨化集团，相关工作人员告诉记者，目前公司二氟尼柳原料药生产的产品线已经拆除，已经不进行相关产品的生产。

“目前，药物治疗是转甲状腺素蛋白淀粉样变最主要的治疗方法。”孟令超介绍，现今治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变的药物主要有三类，一是二氟尼柳，二是氯苯唑酸药物，三是国外基因治疗药物。在临床上，比较常用的是辉瑞公司生产的维万心，目前维万心已经进入医保；而二氟尼柳这款药物应用得最早也最便宜，但效果不十分理想，很多患者使用之后，疾病仍会出现明显进展。

孟令超表示，目前来讲维万心是国内针对ATTR最有效的治疗药物，临床上仍是积极建议患者用药，同时也呼吁各省市尽快推进维万心医保报销落地，切实减轻患者负担。此外，孟令超也积极呼吁尽快引入国外基因治疗药物，“毕竟这种病的病情进展快，即使是一些年轻患者，也仅有大概6～12年的时间，很快会危及生命，不管是哪一种基因治疗药物，如果有很好的替代治疗方式，可以先引入中国，让患者有更多的用药选择。”孟令超说。

（人民日报健康客户端记者 高瑞瑞）“二氟尼柳自从去年停产之后，到现在我们只能在国外代购，除了费用高之外，最关键的是不能够随时买到，真希望国内能正常购买。”“记得去年年初的时候二氟尼柳就停产，它对于很多经济情况不好的患者是‘救命药’，希望相关部门能够重视，督促企业尽快恢复二氟尼柳正常生产。”……

截至1月5日，人民日报健康客户端投诉留言板收到近百条留言，二氟尼柳停产近一年，多位转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者在2022年底已经买不到药，目前仍然面临着无药可用的困境。

二氟尼柳停产近一年，患者在国外代购药物。受访者供图

二氟尼柳停产近一年，ATTR患者面临用药困境

“我现在还没有完全发病，但是我们家里很多人都因为这种病去世，所以我很害怕。”

来自青岛的胡先生（化名）告诉人民日报健康客户端记者，他是典型家族遗传患者，对于患上这种疾病的无助和绝望深入骨髓，“我的家人基本上都是50左右发病，发病后一般肌肉会迅速萎缩，现在我的父亲和姑姑已经发病去世，叔叔目前坐在轮椅生活，一个人无法自理。”

“遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）是人体TTR基因突变引起的一类遗传性疾病，很多患者都有家族病史。”北京大学第一医院神经内科副主任医师孟令超告诉人民日报健康客户端记者，该病是一种罕见的、进行性加重的疾病，由于认知程度低，临床症状不具有特异性，常与其他疾病混淆，患者往往在确诊前辗转各地，错过最佳治疗时机。目前，我国该病诊断率低，患者确诊后平均存活时间也很短。

（人民日报健康客户端记者 高瑞瑞）“二氟尼柳自从去年停产之后，到现在我们只能在国外代购，除了费用高之外，最关键的是不能够随时买到，真希望国内能正常购买。”“记得去年年初的时候二氟尼柳就停产，它对于很多经济情况不好的患者是‘救命药’，希望相关部门能够重视，督促企业尽快恢复二氟尼柳正常生产。”……

截至1月5日，人民日报健康客户端投诉留言板收到近百条留言，二氟尼柳停产近一年，多位转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者在2022年底已经买不到药，目前仍然面临着无药可用的困境。

二氟尼柳停产近一年，患者在国外代购药物。受访者供图

二氟尼柳停产近一年，ATTR患者面临用药困境

“我现在还没有完全发病，但是我们家里很多人都因为这种病去世，所以我很害怕。”

来自青岛的胡先生（化名）告诉人民日报健康客户端记者，他是典型家族遗传患者，对于患上这种疾病的无助和绝望深入骨髓，“我的家人基本上都是50左右发病，发病后一般肌肉会迅速萎缩，现在我的父亲和姑姑已经发病去世，叔叔目前坐在轮椅生活，一个人无法自理。”

“遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）是人体TTR基因突变引起的一类遗传性疾病，很多患者都有家族病史。”北京大学第一医院神经内科副主任医师孟令超告诉人民日报健康客户端记者，该病是一种罕见的、进行性加重的疾病，由于认知程度低，临床症状不具有特异性，常与其他疾病混淆，患者往往在确诊前辗转各地，错过最佳治疗时机。目前，我国该病诊断率低，患者确诊后平均存活时间也很短。

（人民日报健康客户端记者 高瑞瑞）“二氟尼柳自从去年停产之后，到现在我们只能在国外代购，除了费用高之外，最关键的是不能够随时买到，真希望国内能正常购买。”“记得去年年初的时候二氟尼柳就停产，它对于很多经济情况不好的患者是‘救命药’，希望相关部门能够重视，督促企业尽快恢复二氟尼柳正常生产。”……

截至1月5日，人民日报健康客户端投诉留言板收到近百条留言，二氟尼柳停产近一年，多位转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）患者在2022年底已经买不到药，目前仍然面临着无药可用的困境。

二氟尼柳停产近一年，患者在国外代购药物。受访者供图

二氟尼柳停产近一年，ATTR患者面临用药困境

“我现在还没有完全发病，但是我们家里很多人都因为这种病去世，所以我很害怕。”

来自青岛的胡先生（化名）告诉人民日报健康客户端记者，他是典型家族遗传患者，对于患上这种疾病的无助和绝望深入骨髓，“我的家人基本上都是50左右发病，发病后一般肌肉会迅速萎缩，现在我的父亲和姑姑已经发病去世，叔叔目前坐在轮椅生活，一个人无法自理。”

“遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）是人体TTR基因突变引起的一类遗传性疾病，很多患者都有家族病史。”北京大学第一医院神经内科副主任医师孟令超告诉人民日报健康客户端记者，该病是一种罕见的、进行性加重的疾病，由于认知程度低，临床症状不具有特异性，常与其他疾病混淆，患者往往在确诊前辗转各地，错过最佳治疗时机。目前，我国该病诊断率低，患者确诊后平均存活时间也很短。