全球首例!13岁白血病患者被碱基编辑治愈

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全球首例!13岁白血病患者被碱基编辑治愈

来源:音乐大烩菜 发布时间:2022-12-13 16:21

金磊 发自 凹非寺

量子位 | 公家号 QbitAI

一位原本只能等待死神降临的13岁小女孩,却在半年后彻底重获新生。

故事的主人公叫做Alyssa,她在2021年5月的时候不幸被病院确诊患上白血病

更详细一点,这种病叫做T细胞急性成淋巴细胞性白血病,是一种起源于B系或T系淋巴祖细胞的肿瘤性疾病。

然而在接受了各种传统疗法之后,Alyssa的病情并未有所好转。

甚至对于她来说,等待死亡成了独一的选择。

但Alyssa所在的伦敦大奥蒙德街病院医生们却另辟蹊径,从今年5月开始尝试给她采用另一种疗法——碱基编纂(Base Editing)。

这种治疗方式在世界范围来看都是首例的那种。

而在接受治疗后的6月,奇迹诞生了——Alyssa体内癌细胞的数目已经清零

如斯结果之下,伦敦大奥蒙德街病院的Robert Chiesa医生激动地表示:

显然,这是医学的一个新领域,我们可以重新定向免疫系统来对抗癌症,这很令人着迷。

几经波折的“重生”

当白血病的噩耗降临到Alyssa身上时,不仅是对她本人,对她的父母和家庭都可以说是绝望的动静。

化疗,成为了她必需要经历的治疗过程。

在此之前,Alyssa是一位长发飘飘的小仙女:

但众所周知,掉头发是化疗必然带来的一个副作用。

然而乐观的Alyssa面对这种结果,却笑着对家人说:

我决定把头发捐赠出去。

但病魔依旧是无情的,即便Alyssa接受了化疗,以及第一次骨髓移植,她体内的病毒依旧无法被清除。

如斯境况让原本乐观的小女孩产生了动摇:

我最后应该仍是会死去的吧……

甚至她还害怕地问着妈妈,“这不会是我们最后一次的圣诞节了吧?”

然而也正如我们前文提到的,病院的医生们并没有对Alyssa抛却,而是采用了从未使用的碱基编纂方法来治疗白血病。

这种方法固然在6年前便已经被科学家们提出,但若是放到从前也没有医生会冒然应用到临床上。

不外好在近几年遗传学取得了惊人的提高和发展,让这次尝试成为了可能。

假如这种疗法有效,Alyssa 的免疫系统(包括 T 细胞)将会通过第二次骨髓移植得以重建。

当医生向Alyssa和家人们先容这种方法后,小女孩决定:

我愿意成为第一个接受这种实验性疗法的人。

不外在这种治疗方法之下,Alyssa的身体变得很轻易受到感染。

由于这些人为“改造”的细胞,会去攻击她体内的癌变T细胞的同时,还会攻击那些保护她免受疾病侵袭的T细胞。

在接受治疗的1个月后,Alyssa的病情开始有所缓解,在接受第二次骨髓移植之后,她的免疫系统更是开始再生了起来。

但事情并没有那么的顺利。

再2个月之后的一次检测中,医生仍是在她体内发现了癌症的迹象。

固然家人和医生都对此表示担忧,不外终极,在为期6个的治疗之后,Alyssa体内癌细胞数目为零!

……

目前Alyssa仍然在病院接受监测,防止癌症复发的情况发生。

不外小女孩本人依旧保持着乐观的心态:

我很感谢感动能有这样的机会,这种治疗方法或许在未来能帮到更多像我这样的小朋友。

我很期待今年的圣诞节,还想在阿姨的婚礼上做伴娘……我想做许多普通人能做的事情。

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